【本学研究者情報】

〇大学院医工学研究科／大学院医学系研究科　教授　豊原敬文
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【発表のポイント】

• ミトコンドリア^（注1）機能を高める低分子化合物MA-5^（注2）が、SOD1^（注3）変異を持つ筋萎縮性側索硬化症（ALS）^（注4）モデルショウジョウバエの運動機能とミトコンドリア機能が改善することを明らかにしました。
• MA-5は、ALS患者由来の皮膚線維芽細胞^（注5）や患者由来iPS細胞^（注6）から作製した運動神経細胞において、ATP^（注7）産生やミトコンドリア機能を改善する作用を確認しました。
• 本成果は、ミトコンドリアを標的としたALSの治療法を検討する基盤となることが期待されます。

【概要】

ALSでは、運動神経細胞のエネルギー産生を担うミトコンドリアの異常が病態に関与すると考えられています。

東北大学の豊原敬文教授、阿部高明教授、青木正志教授、鈴木直輝准教授、及川善嗣医師（研究当時　東北大学病院）、羅予涵大学院生、京都大学の倉永英里奈教授、国立精神・神経医療研究センターの青木吉嗣部長、村松里衣子部長、慶應義塾大学の岡野栄之教授、森本悟特任教授、曽我朋義特任教授らの研究グループは、ミトコンドリア機能を高める低分子化合物Mitochonic acid 5（MA-5）のALSに対する効果を、変異SOD1型ALSモデルのショウジョウバエ、ALS患者由来の皮膚線維芽細胞や患者由来iPS細胞から作製した運動神経細胞を用いて検証しました。その結果、MA-5は、ALSのショウジョウバエで低下していた運動機能やATP産生、ミトコンドリア膜電位を改善し、ALS患者由来の各細胞においてもATP産生やミトコンドリア機能などを高めることを明らかにしました。本研究は、さまざまなALSの病型に共通するミトコンドリア機能異常を標的とする研究の基盤となることも期待される成果です。

本研究成果は、2026年9月23日にJCI Insightに掲載されました。

【用語解説】

注1．ミトコンドリア：細胞内でATPを産生し、生命活動に必要なエネルギーを供給する細胞小器官です。

注2．Mitochonic acid 5（MA-5）：細胞のエネルギーをつくるミトコンドリアの働きを改善する目的で開発された化合物です。

注3．SOD1：細胞を有害な活性酸素から守る酵素です。SOD1遺伝子の変異は、一部のALSの発症に関係します。

注4．筋萎縮性側索硬化症（ALS）：運動神経細胞が徐々に障害され、筋力低下や呼吸障害などが進行する神経疾患です。

注5．皮膚線維芽細胞：皮膚の構造や弾力を支える細胞です。患者から採取して培養できるため、病気の特徴や薬の効果を調べる研究に用いられます。

注6．iPS細胞：体細胞に特定の因子を導入して作製され、さまざまな種類の細胞へ分化できる多能性幹細胞です。

注7．ATP：細胞がさまざまな活動を行う際に利用する主要なエネルギー分子です。

【論文情報】

タイトル：Mitochonic acid-5 alleviates amyotrophic lateral sclerosis phenotypes via mitochondrial augmentation
著者：Yoshitsugu Oikawa*, Yuhan Luo*, Naoki Suzuki, Tomoko Kasahara, Yoshiyasu Tongu, Yuki Yoshida, Tsukasa Tominari, Shogo Tanabe, Yoshiko Suto, Hitomi Kashiwagi, Saki Saito, Kensuke Ikeda, Chitose Suzuki, Arata Kuranaga, Tetsuya Akiyama, Satoru Morimoto, Yoshitsugu Aoki, Rieko Muramatsu, Tomoyoshi Soga, Masashi Aoki, Hideyuki Okano, Tetsuhiro Tanaka, Takaaki Abe, Erina Kuranaga**, Takafumi Toyohara**
* 共同筆頭著者
**責任著者：京都大学大学院薬学研究科　教授　倉永英里奈、東北大学大学院医工学研究科／医学系研究科　教授　豊原 敬文
掲載誌：JCI Insight
DOI：10.1172/jci.insight.200761

詳細（プレスリリース本文）

問い合わせ先

（研究に関すること）
東北大学大学院医工学研究科腎・循環再生医工学分野
東北大学大学院医学系研究科腎・循環治療創成学分野
教授　豊原 敬文
TEL：022-717-7200
Email：takafumi.toyohara.e6*tohoku.ac.jp（*を@に置き換えてください）

（報道に関すること）
東北大学大学院医学系研究科・医学部広報室
東北大学病院広報室
TEL：022-717-8032
Email：press.med*grp.tohoku.ac.jp（*を@に置き換えてください）